Doença afeta cerca de 400 pessoas em Portugal.
Com a aprovação da prescrição off-label, Márcia revela ao Nascer do SOL que espera poder ser a mãe que tanto quer para os seus filhos, de oito e três anos. Rafael, que luta contra a doença desde os dois anos, confessa querer realizar todos os sonhos que não conseguiu até agora.
Medicamento tornou-se conhecido após o apelo de Constança Bradell para a sua aprovação.